“先导编辑”技术突破“基因魔剪”局限

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  科技日报北京10月21日电 (记者张梦然)据英国《自然》杂志21日发表的一项研究,博德研究所科学家描述了本身新型多功能基因组编辑技术,不能增加可执行基因组编辑的类型。这项技术名为“先导编辑”(prime editing),里能处里DNA双链断裂,原则上里能修正约89%的已知与疾病相关的人类遗传变异体。

  确实近来基因组编辑技术取得了重要进展,就让 已知的约760 00其他人 类病理性遗传变异体大每段都无法得到有效修正。著名的“基因魔剪”CRISPR-Cas9基因组编辑系统,全部全部都是其局限性,包括造成DNA双链断裂——原困插入缺失失控;对大每段种类的突变的精准修正强度不高,尤其是会产生絮状插入缺失副产物。

  此次,美国博德研究所核心成员、华人生物学家刘如谦及其同事,提出一项新型编辑技术——“先导编辑”,直接支持靶向点突变、精准插入、精准删除及其各种组合,而不造成DNA双链断裂。

  团队将Cas9酶和逆转录酶结合起来使用。所得的分子机器和工程向导RNA结合在并肩后,既能搜索特定DNA位点,又能直接让蕴含了预期编辑的新遗传信息替换靶DNA序列。朋友对人体细胞执行了逾175次编辑,包括修正原困镰状细胞疾病和戴萨克斯症的主要遗传因素。朋友报告称,这项技术比传统Cas9编辑技术强度更高,副产物更少,脱靶率更低。

  研究人员指出,肯能“先导编辑”是本身新型基因组编辑办法 ,就让 还里能开展进一步的研究来理解其效果,增强其功能。